Die Biopharma-Branche erlebt regelmäßig spannende Entwicklungen, die das Versprechen mit sich bringen, die Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit seltenen Krankheiten zu verbessern. Eines der jüngsten und bemerkenswertesten Ereignisse in diesem Sektor ist die Vereinbarung von BioMarin Pharmaceutical, den aufstrebenden Biotechnologiekonzern Inozyme Pharma zu übernehmen. Die Übernahme erfolgt zu einem Kaufpreis von 270 Millionen US-Dollar, basierend auf einem Angebot von vier US-Dollar pro Aktie, das in bar bezahlt wird. Dieses Geschäft hat das Potenzial, die Zukunft der Enzymtherapie, insbesondere im Bereich seltener genetischer Krankheiten, erheblich zu prägen. BioMarin, bekannt für seine Spezialisierung auf Therapien für seltene Erkrankungen, erweitert mit der Integration von Inozymes Entwicklung das eigene Portfolio um einen vielversprechenden Kandidaten, der derzeit in der späten klinischen Entwicklung steht.
Das zentrale Produkt, INZ-701, ist ein Enzymersatztherapeutikum, das für die Behandlung der seltenen genetischen Störung Ectonukleotidpyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 (ENPP1)-Mangel entwickelt wird. Diese Erkrankung, die sowohl bei Kindern als auch bei Erwachsenen schwere Folgen für Herz-Kreislauf-System, Knochen und Weichteile hat, ist gekennzeichnet durch eine erhöhte Mortalitätsrate bei Säuglingen infolge kardiovaskulärer Komplikationen sowie durch das Auftreten schwerer Rachitis und Osteomalazie. Die Übernahme wurde von den Vorständen beider Unternehmen einstimmig genehmigt und soll im dritten Quartal 2025 abgeschlossen werden, wobei noch regulatorische Zustimmungen und weitere übliche Bedingungen erfüllt werden müssen. BioMarin wird hierzu ein barbezogenes Übernahmeangebot starten, durch das alle ausstehenden Aktien von Inozyme erworben werden sollen. Nach erfolgreichem Abschluss der Übernahme wird eine Tochtergesellschaft von BioMarin mit Inozyme fusionieren, und verbleibende Aktien, die nicht unmittelbar im Rahmen des Angebots verkauft werden, werden in das Recht auf eine Barzahlung von vier Dollar je Aktie umgewandelt.
Besonders hervorzuheben ist die Tatsache, dass die Finanzierung dieses Deals nicht von externen Krediten oder Kapitalaufnahmen abhängig ist, was BioMarins starke finanzielle Position und das Vertrauen in die Zukunftsperspektiven von INZ-701 unterstreicht. Bereits 2024 konnte BioMarin bemerkenswerte Erfolge mit seiner erweiterten Zulassung für Brineura verbuchen, einem Enzymersatztherapeutikum zur Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2), das nun auch für Kinder unter drei Jahren zugelassen ist. Diese Erfolgsgeschichte zeigt die Expertise des Unternehmens in der Entwicklung und Vermarktung von Therapien für seltene Krankheiten und stärkt das Vertrauen in die neue Akquisition. INZ-701 befindet sich aktuell in der kritischen Phase-III-Studie, deren Ergebnisse für Anfang 2026 erwartet werden. Sollte diese klinische Prüfung erfolgreich verlaufen, rechnet BioMarin mit einer Zulassung des Medikaments im Jahr 2027.
Dies bietet nicht nur Hoffnung für Patienten mit ENPP1-Mangel, sondern eröffnet auch für BioMarin eine bedeutende Wachstumschance im Bereich der Enzymersatztherapie. Der Geschäftsführer von BioMarin, Alexander Hardy, betonte in seiner Stellungnahme die große Bedeutung dieses Übergangs. Er hob hervor, dass die Aufnahme von INZ-701 in das BioMarin-Portfolio ein entscheidender Schritt sei, um für Patienten mit ENPP1-Mangel erstmals eine Behandlungsmöglichkeit zu bieten, die sowohl Kindern als auch Erwachsenen zugutekommen kann. Die Übernahme wird als strategische Ergänzung der unternehmenseigenen Innovationspipeline verstanden und verdeutlicht das Bestreben, sowohl interne als auch externe Innovationspotenziale systematisch zu prüfen und zu integrieren. Die Therapeutika von BioMarin bieten häufig innovative Lösungsansätze für Krankheiten, für die bislang gegen die Ursachen der Pathologie kaum gezielte Behandlungsoptionen verfügbar waren.
Mit dem Erwerb von Inozyme könnte das Unternehmen diesen Weg konsequent fortsetzen und ausweiten. Die Seltenheit der durch ENPP1-Mangel bedingten Erkrankung macht es für Pharmaunternehmen oft schwierig, entsprechende Therapien zu entwickeln. Dennoch ist die medizinische Notwendigkeit aufgrund der schweren Symptome und der lebensbedrohlichen Komplikationen bei Säuglingen und Erwachsenen besonders hoch. Eine potenzielle Zulassung von INZ-701 wird deshalb mit großem Interesse von der Fachwelt und der Patienten-Community verfolgt. Das Geschäft selber wurde von renommierten Finanz- und Rechtsberatern begleitet.
Goldman Sachs & Co fungierte exklusiv als Finanzberater für BioMarin, während Cooley die rechtliche Beratung übernahm. Inozyme wurde von Centerview Partners als exklusivem Finanzberater und von Goodwin Procter als Rechtsbeistand unterstützt. Diese Expertenpools spiegeln die Bedeutung und Komplexität der Transaktion wider. Ein bedeutendes Kriterium für den Abschluss ist das Ablaufdatum oder die vorzeitige Beendigung der Wartefrist nach dem Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act, die kartellrechtlichen Regelungen der Vereinigten Staaten. Solche Bedingungen sind typisch für Übernahmen mittlerer bis großer Unternehmensgrößen im Gesundheitssektor.
Insgesamt setzt BioMarin mit der Übernahme von Inozyme einen strategischen Meilenstein, der auf eine nachhaltige Erweiterung der Angebotspalette bei seltenen genetischen Krankheiten abzielt. Die Kombination der Firmenkompetenzen verspricht eine effiziente Entwicklung und Vermarktung von INZ-701, die den Patienten nachhaltig neue Therapiealternativen eröffnen kann. Darüber hinaus wird die Transaktion die Position von BioMarin im globalen Wettbewerb stärken, insbesondere angesichts der steigenden Bedeutung von persönlichen und gezielten Therapien in der Medizin. Für die Patienten mit ENPP1-Mangel zeigt dieser Schritt, dass ihr Schicksal auf dem Radar führender Biopharma-Unternehmen steht und innovative Forschungsansätze realisiert werden. BioMarins Fokus auf seltene Krankheiten und seine Fähigkeit, klinische Innovationen bis zur Zulassung zu begleiten und auf den Markt zu bringen, machen das Unternehmen zu einem Ankerpunkt in diesem wachsenden Marktsegment.
Die jüngsten Fortschritte und der erweiterte Wirkstoffkandidatenbestand durch INZ-701 könnten zudem weitere Investitionen und Kooperationen begünstigen. Neben dem gesundheitlichen Mehrwert trägt die Übernahme dazu bei, die Dynamik und Sichtbarkeit der Enzymersatztherapie zu steigern und die Wahrnehmung selten Erkrankter innerhalb der medizinischen Gemeinschaft deutlich zu verbessern. Zusammenfassend spiegelt die Übernahme von Inozyme durch BioMarin nicht nur einen finanziellen Meilenstein wider, sondern auch einen bedeutenden Schritt auf dem Weg zu besseren, gezielteren Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit seltenen genetischen Störungen weltweit. Die Branche und die Patienten verfolgen mit Spannung die nächsten Phasen dieser vielversprechenden Entwicklung.
